ELA : Avances Cientificos

En los avances científicos Las opciones de la investigación comprenden tres grandes categorías: medicamentos, factores de crecimiento y células progenitoras.
Estudios clínicos (usando participantes humanos) están probando si distintos medicamentos son seguros y eficaces en el retardo de la evolución de las enfermedades de la neurona motora. Los medicamentos actualmente bajo investigación son la creatina (una sustancia de producción natural que puede retrasar la neurodegeneración) y la coenzima Q10 (un antioxidante que puede retrasar la muerte neuronal).

MEDICAMENTOS

El aminoácido creatina y el antibiótico minociclina, que han sido estudiados en modelos animales, pueden retrasar la neurodegeneración significativamente, mejorar el rendimiento motor y prolongar la supervivencia. Estudios clínicos de los medicamentos, patrocinados por el NINDS, medirán el cambio en la función motora, la fuerza, la función pulmonar, la supervivencia y la calidad de vida.
Se ha demostrado que el antibiótico ceftriaxona protege los nervios reduciendo la toxicidad del glutamato, considerado por muchos científicos como un protagonista en el desarrollo de la ALS, en un modelo de ratón de la enfermedad. Un estudio encontró que la capacidad celular de controlar el glutamato puede alterar el curso de la ALS. Se está planeando un estudio humano multicéntrico de ceftriazona.
La interrupción del proceso inflamatorio, que juega un papel importante en el desarrollo y curso de la ALS, puede mejorar los resultados en los pacientes con ALS. La investigación usando ratones encontró que el antiinflamatorio pioglitazona mejoró el rendimiento motor y redujo la pérdida de peso y de neuronas motoras. Otro estudio encontró que el medicamento también retrasó la evolución de la enfermedad. Pioglitazone se tolera bien en humanos y actualmente se usa para tratar la diabetes.
Dosis aumentadas de las vitaminas E y C pueden beneficiar a algunos pacientes, de acuerdo con los estudios que usan modelos animales de enfermedades de la neurona motora. Se necesita investigación adicional antes de que la terapia vitamínica se pruebe en humanos.


FACTORES DE CRECIMIENTO

Los factores de crecimiento son proteínas que ayudan a la supervivencia celular. Los factores de crecimiento han tenido algo de éxito en la lucha contra las enfermedades de la neurona motora. Investigadores en el extranjero encontraron que el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) enviado a espacios del cerebro puede retrasar el inicio de los síntomas en un modelo de rata con ALS.
Los científicos están estudiando un número de tratamientos posibles para el síndrome de post-polio, incluido un número de factores de crecimiento como el factor de crecimiento parecido a la insulina (IGF-1). IGF-1 es fundamental para el desarrollo normal del sistema nervioso y se ha demostrado que protege las neuronas motoras en los modelos animales y en estudios de cultivos celulares. Los científicos también están tratando de determinar si hay un vínculo inmunológico con el síndrome de post-polio, y algunos tratamientos con medicamentos experimentales como la piridostigmina y la seligilina son prometedores en el tratamiento de síntomas de este síndrome.
Los investigadores también esperan determinar si IGF-1 retrasa la evolución de la debilidad en ALS.
Los científicos están estudiando cómo los factores neurotrópicos pueden ser usados para combatir las enfermedades de la neurona motora. Los factores neurotróficos son sustancias químicas encontradas en el cerebro y la médula espinal que son fundamentales para el desarrollo y la protección neuronales. El medicamento xaliprodén puede mejorar la liberación de los factores neurotróficos. Se ha demostrado que el neurotrófico ciliar y el derivado del cerebro retrasan la degeneración neuronal en los modelos de animales pero no son eficaces en los humanos.

CELULAS PROGENITORAS

Los estudios celulares y moleculares, algunos de los cuales involucran células progenitoras, buscan entender los mecanismos que desencadenan la degeneración de neuronas motoras selectivas. Este trabajo incluye estudios en animales para identificar los medios por los cuales las mutaciones SOD1 llevan a la destrucción neuronal.
Científicos patrocinados por el NINDS presentaron un estudio en el cual, por primera vez, neuronas motoras derivadas de células progenitoras embriónicas trasplantadas, se conectaron con músculo en la médula espinal de ratas adultas paralizadas para restablecer una función limitada. Los investigadores usaron una combinación de neuronas motoras trasplantadas, medicamentos que bloquean las señales de producción natural que dificultan el crecimiento axonal y un factor de crecimiento nervioso para atraer a los axones a los músculos. Los resultados preliminares de este estudio se probarán en animales más grandes para determinar si los nervios se pueden reconectar en distancias más largas y para asegurar que el tratamiento es seguro antes de que puedan comenzarse los ensayos en humanos. Los resultados sugieren que técnicas similares pueden ser útiles para tratar otras afecciones como la lesión de la médula espinal, mielitis transversa, ALS y SMA.
Los investigadores han usado la terapia genética para detener la destrucción de la neurona motora y retrasar la evolución de la enfermedad en un modelo de ratón con ALS heredado. Los experimentos con cultivos celulares han mostrado una producción aumentada de proteínas que puede reducir la gravedad de la enfermedad luego de la terapia genética sobre células de la piel de pacientes con SMA.
Un estudio internacional encontró que la interferencia del ARN, usada para atacar y silenciar un gen mensajero, puede mejorar la supervivencia de la neurona motora en un modelo de ratón con ALS.

Está siendo estudiada de cerca la acumulación excesiva de radicales libres, que ha sido implicada en un número de enfermedades neurodegenerativas incluida ALS. Los radicales libres son moléculas altamente reactivas que se unen con otras sustancias químicas del cuerpo y que se cree que contribuyen a la degeneración celular, el desarrollo de la enfermedad y el envejecimiento.